Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności produktu GS-248 u pacjentów z objawem Raynauda i twardziną układową

Podstawy badania

Celem niniejszego badania jest określenie, na ile nowy produkt leczniczy, GS-248, jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu objawu Raynauda u pacjentów z twardziną układową.

GS-248 to lek opracowany w celu leczenia oznak objawu Raynauda.

GS-248 ma trzy drogi działania:

- przeciwzapalną (zmniejsza stan zapalny);

- wazodylatacyjną (rozszerza naczynia krwionośne poprawiając przepływ krwi w naczyniach);

- działanie przeciwagregacyjne na płytki krwi (zmniejsza prawdopodobieństwo sklejania się płytek krwi ze sobą i tworzenia skrzepów).

Niniejsze badanie będzie sprawdzać bezpieczeństwo GS-248, jego wpływ na występowanie u Państwa ataków objawu Raynauda oraz skuteczność jego działania przeciwbólowego i przeciwzapalnego.

Porównujemy działanie GS-248 z działaniem placebo. Placebo to produkt niezawierający aktywnej substancji.  W trakcie niniejszego badania połowa uczestników będzie otrzymywać GS-248, a druga połowa otrzyma placebo. Ani Państwo, ani Państwa lekarz nie będzie mieć wpływu na tę decyzję. GS-248 nie może zostać obecnie przepisany przez lekarza.

Badanie jest prowadzone w różnych ośrodkach leczniczych w Polsce, np. w Gdańsku, Lublinie i Białymstoku. Łącznie w badaniu weźmie udział 80 uczestników z 4 europejskich krajów.

Szukamy uczestników do udziału w badaniu

Do udziału w badaniu rekrutujemy mężczyzn i kobiety spełniających określone kryteria, których przykłady podano poniżej:

• Kto może wziąć udział?
• osoby w wieku od 18 do 75 lat;
• z rozpoznanym przez lekarza występowaniem objawu Raynauda;
• oraz z rozpoznaniem twardziny układowej (twardziny)
• u których występuje minimum 7 ataków objawu Raynauda w tygodniu (w tym w ciągu ostatnich 4 tygodni);

• Kto nie może wziąć udziału?
• osoby, u których twardzinę układową rozpoznano ponad 10 lat temu;
• osoby palące lub używające nikotyny w dowolnej formie, lub które rzuciły palenie/używanie nikotyny w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
• osoby przyjmujące MTX (metotreksat);
• osoby przyjmujące jednocześnie leki zaliczane do blokerów kanałów wapniowych (np. nifedypinę) i inhibitor PDE5 (np. sildenafil);
• osoby z otwartą raną (owrzodzeniem palca) na przynajmniej jednym palcu lub u których otwarta rana na palcach występowała w ciągu ostatnich 4 tygodni;

Na czym polega udział w badaniu?

• Osoby kwalifikujące się do udziału zostaną poproszone o wyrażenie na piśmie swojej zgody na udział w nim.
• Na pierwszej wizycie przejdą pełne badanie przedmiotowe.
• Na drugiej wizycie rozpoczną przyjmowanie badanego leku, GS-248, lub placebo. Obejmuje to: przyjmowanie 3 kapsułek dziennie (wszystkie 3 rano) przez 4 tygodnie.
• 5 wizyt w klinice/ośrodku, rozłożonych w ciągu około 3 miesięcy. Wymagany czas: pół dnia podczas każdej wizyty: od 2 do 4 godzin, w zależności od wizyty. Jeśli będziesz uczestniczyć w pełnym pobraniu próbek PK, wówczas musisz pozostać w ośrodku do 9 godzin.
• Zostanie Pan poproszony/Pani poproszona o zapisywanie codziennie w elektronicznym dzienniczku (w telefonie, na tablecie lub w komputerze) informacji na temat swoich ataków objawu Raynauda oraz informacji na temat badanego leku,
• Na wszystkich 5 wizytach zostaną pobrane dodatkowe próbki krwi i próbki moczu
• Na każdej wizycie lekarz prowadzący badanie sprawdzi Pana/Pani palce pod kątem owrzodzenia.
• Kapilaroskopia naczyń wału paznokciowego na wizycie 1: podczas tego badania wykonywane są zdjęcia naczyń krwionośnych w skórze i podstawie paznokcia. Badanie jest bezbolesne i zajmuje około 20 minut.
• EKG (elektrokardiogram) wykonywany na niektórych wizytach.
• Na 4 z 5 wizyt zostanie Pan poproszony/Pani poproszona o wypełnienie kwestionariusza.
• Dalsze przyjmowanie badanego leku po zakończeniu badania nie będzie możliwe, ponieważ jest on nadal w fazie opracowywania.

Czas trwania badania

Będzie Pan/Pani uczestniczyć w badaniu przez około 3 miesiące; w tym czasie będzie Pan/Pani przyjmować badany lek raz dziennie przez 4 tygodnie.

Wynagrodzenie

Wynagrodzenie: zostaną Panu/Pani zwrócone koszty transportu, jeżeli będą udokumentowane

Dalsze informacje i rejestracja

Czy jest Pan zainteresowany/Pani zainteresowana, czy też niezbędne są dodatkowe informacje?

Prosimy skontaktować się z Sekretariatem Kliniki Dermatologii, Wenerologii i Dermatologii Dziecięcej – tel. 81 532 36 47 (w godz. 8:00 – 14:00)